按疾病类型划分的细胞与基因治疗市场动态：发展、趋势与预测（第4版，2024–2030）

Cell and Gene Therapy Market Dynamics by Disease Type Development, Trends, and Forecasts, 4th Edition (2024-2030) 

这份报告是Kalorama Information 2025 年 4 月发布的全球细胞与基因治疗（CGT）市场第 4 版报告（2024–2030），核心围绕市场规模、疾病领域、技术、监管、企业竞争展开，关键总结如下：

一、核心市场数据

1. 整体规模
• 2024 年全球 CGT 市场141.22 亿美元，2030 年预计达290.60 亿美元，CAGR 12.8%，规模翻倍。
2. 增速最快细分
• 心血管 / 非肿瘤血液疾病（23.6%）> 其他疾病（19.5%）> 肿瘤（16.4%）> 肌肉骨骼（10.5%）> 皮肤科（8.9%）> 神经（4.7%）。
3. 市场结构（2024）
• 疾病领域：肿瘤 38%、神经 31%、肌肉骨骼 15%、心血管 / 血液 6%、皮肤科 6%、其他 4%。
• 技术类型：基因 / CBG 疗法 52%、RNA / 反义 37%、非转基因细胞 11%。

二、重点疾病领域格局

1. 肿瘤（最大板块）
• 2024 年 53.37 亿美元，2030 年 132.41 亿美元，CAGR 16.4%。
• 核心产品：CAR-T（占 85%），如 Yescarta、Kymriah、Abecma、Carvykti。
• 适应症：淋巴瘤（51.7%）、多发性骨髓瘤（25.9%）主导，血癌占 88% 销售额。
• 企业：吉利德 / Kite（37%）、BMS（22%）、杨森（18%）领跑。
2. 神经（第二大板块）
• 2024 年 43.86 亿美元，2030 年 57.76 亿美元，CAGR 4.7%。
• 核心：RNA / 反义疗法占 71%（Spinraza、Amvuttra、Onpattro），基因疗法 Zolgensma 为重磅。
• 企业：Biogen（36%）、Alnylam（28%）、诺华（28%）。
3. 肌肉骨骼
• 2024 年 21.66 亿美元，2030 年 39.45 亿美元，CAGR 10.5%。
• 核心：杜氏肌营养不良（DMD）占 75%。
• 企业：Sarepta 独占 83% 份额。
4. 心血管 / 血液（高增速）
• 2024 年 9 亿美元，2020 年 32.1 亿美元，CAGR 23.6%。
• 核心：RNA 疗法 Leqvio 主导（84%），血友病、镰刀型贫血基因疗法爆发在即。
5. 皮肤科
• 2024 年 8 亿美元，2030 年 13.38 亿美元，CAGR 8.9%。
• 核心：创面与烧伤修复，基因疗法 Vyjuvek 快速增长。
6. 其他疾病（罕见病为主）
• 2024 年 5.33 亿美元，2030 年 15.51 亿美元，CAGR 19.5%。
• 核心：RNA 疗法（82%），覆盖代谢、眼科、免疫、糖尿病等。

三、技术与产业链核心要点

1. 技术分类
• 细胞治疗：CAR-T、干细胞（成体干细胞为主，伦理争议小）。
• 基因治疗：** 病毒载体（慢病毒 39%、AAV22%）** 为核心递送系统，CRISPR 等基因编辑处于早期。
• RNA 疗法：增长最快，2022–2024 年增幅66.7%。
2. 制造与供应链
• 痛点：病毒载体短缺、产能不足、工艺复杂、周期长（自体疗法需 21–50 天）。
• 趋势：自动化、封闭系统、CDMO 扩产、去中心化生产。
3. 成本与支付
• 价格极高：Zolgensma（225 万美元）、Upstaza（370 万美元）、Lyfgenia（220 万美元）。
• 模式：分期支付、疗效付费、保险覆盖、结果导向协议。

四、研发管线

1. 全球管线 4238 个（2024），基因疗法 50%、RNA28%、非转基因细胞 22%。
2. 临床前占 67%，I/II 期 30.6%，III 期仅 1.7%。
3. 聚焦：抗肿瘤（27.5%）、罕见病（26.2%）、神经（6%）。

五、区域市场

1. 北美
   绝对主导，2024 年 87.04 亿美元（62%），美国占全球 60%。
2. 欧洲
   2024 年 34.77 亿美元（25%），神经领域占比更高。
3. 亚太及其他
   2024 年 19.37 亿美元（13%），增速快，日韩、中国有本土获批产品。

六、头部企业（2024 年销售额）

1. 诺华（24.10 亿美元）：Zolgensma、Kymriah、Leqvio
2. 吉利德 / Kite（19.73 亿美元）：Yescarta、Tecartus
3. Sarepta（17.88 亿美元）：DMD 系列产品
4. Alnylam（16.47 亿美元）：RNAi 系列产品
5. Biogen（15.74 亿美元）：Spinraza
6. BMS（11.53 亿美元）：Abecma、Breyanzi
7. 杨森（9.63 亿美元）：Carvykti

七、核心趋势

1. 肿瘤与罕见病是双引擎，实体瘤仍是突破难点。
2. RNA 疗法与基因治疗高速增长，细胞疗法稳步扩容。
3. 产能、载体、成本、支付是行业四大核心挑战。
4. 并购频繁，大厂通过收购补齐技术与管线。
5. 监管加速（快速通道、突破性疗法），获批产品持续增多。

......

查研报数据，上“JS全球行业报告库”

上述原版研报已分享到“JS全球行业报告库”知识星球，加入星球即可下载查阅

1、用微信扫描上述知识星球二维码；

2、知识星球主要以数据研究、报告分享、数据工具讨论为主；

3、加入后免费提问、免费阅读1万+个相关数据内容，并同步海外优质数据，如感兴趣加VX：i198JS